식품의약품안전처는 희귀의약품 개발에 대한 국내 제약사의 적극적 개발환경을 조성하고 희귀질환자의 치료기회 확대를 위해 희귀의약품 지정요건 개선 등을 주요 내용으로 하는「희귀의약품 지정에 관한 규정」등 6개 고시 개정안을 2월 5일 행정예고했다고 밝혔다.

또한, 개발된 제품이 신속하게 시장에 출시될 수 있도록 희귀의약품 허가 시 자료제출 요건을 개선하는 내용을 담은 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」개정안도 입법예고했다.

현재 희귀의약품의 국내 생산규모는 `14년 기준으로 314억원이며 수입규모는 1,570억원(미화 1.3억 달러)이며, 연평균 성장률은 11.5% 정도이다.

식약처는 희귀질환자 치료기회 확대와 신속한 허가 지원을 위하여 ▲희귀의약품 지정 시 시장규모 제한 기준 폐지 ▲품목허가 유효기간 연장 ▲재심사 대상 확대 ▲GMP 평가 제출자료 개선 ▲전공정 위탁제조 시 GMP 중복평가 면제 등의 내용으로 관련 법규를 정비한다.

그동안 희귀의약품으로 지정받기 위해서는 생산 또는 수입 금액이 15억원(미화 150만 달러) 이하인 경우에 한해서만 희귀의약품으로 지정받을 수 있었으나, 관련 규정 개정으로 고가의 제품도 희귀의약품으로 지정받을 수 있게 된다.

앞으로는 생산규모의 제한 없이 국내 환자수가 2만명 이하이고 적절한 치료방법과 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하거나 기존 대체의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품은 희귀의약품으로 지정받을 수 있다.

식약처는 이번 법규 개정을 통해 제약사의 희귀의약품 개발비용 부담을 줄여 희귀질환자에게는 치료기회를 확대하는 동시에 제약사에는 새로운 시장을 개척하는 계기가 될 것이라고 설명하였다.